FDA, Alnylam의 Amvuttra에 대해 ATTR-CM 치료 확장 승인

 

미국 식품의약국(FDA)은 Alnylam Pharmaceuticals의 Amvuttra(부트리시란)에 대해 ATTR-CM(트랜스티레틴 아밀로이드 심장병) 치료에 대한 확장 승인을 부여했다. 이번 승인은 ATTR-CM이라는 희귀하고 생명을 위협하는 심장 질환 치료에 중요한 진전을 의미하며, Amvuttra는 이 질환의 심장 및 신경 증상을 모두 치료할 수 있는 최초의 약물로 자리매김하게 되었다. Amvuttra는 2022년에 유전성 ATTR 아밀로이드증에 의해 발생한 신경 손상 치료를 위해 이미 승인된 바 있으며, 이제 ATTR-CM 치료 시장에 진입하면서 더욱 큰 영향을 미칠 것으로 예상된다.

ATTR-CM은 트랜스티레틴 단백질이 비정상적으로 접혀 심장에 축적되어 심장의 경직, 심부전, 심지어 치명적인 결과를 초래할 수 있는 질병이다. 이 질환은 유전성 ATTR-CM과 일반적인 형태인 야생형 ATTR-CM 두 가지로 나뉘며, 야생형 ATTR-CM은 20만 명에서 30만 명의 환자에게 영향을 미칠 수 있다. Amvuttra는 RNA 간섭(RNAi) 치료제로, 간에서 잘못 접힌 트랜스티레틴 단백질의 생성을 줄여 질병의 근본 원인을 해결한다. 이는 기존의 Vyndaqel과 Attruby가 트랜스티레틴 단백질을 안정화시켜 잘못 접히는 것을 방지하는 방식과 차별화된다.

Amvuttra의 FDA 승인은 Phase III HELIOS-B 임상시험을 바탕으로 이루어졌다. 이 시험에서 Amvuttra는 위약 대비 28%의 사망률 및 심혈관 사건 감소를 나타냈으며, 다양한 환자 그룹에서 일관된 효과를 보였다. 이는 Amvuttra가 ATTR-CM 환자들의 질병 진행을 늦추고 삶의 질을 향상시키는 데 중요한 전환점이 될 수 있음을 시사한다. 또한, Alnylam은 Amvuttra의 전략적 집중을 통해 희귀 질환 치료 분야에서 수익성을 확보하고, 향후 혁신적인 치료제 개발을 위한 재정적 기반을 마련할 계획이다.

Alnylam은 Amvuttra의 판매가 2029년까지 50억 달러에 이를 것으로 예상하며, ATTR-CM 치료 시장에서 중요한 역할을 할 것으로 보고 있다. 그러나 Alnylam은 Amvuttra의 주사제 형태가 Vyndaqel과 Attruby와 같은 경구약제와 비교했을 때 환자들에게 더 많은 의료적 상호작용을 요구할 수 있다는 점에서 상업적 전략에 어려움을 겪을 수도 있다. 또한, 가격 문제도 중요한 고려사항으로, Amvuttra의 가격은 여전히 1회 주사당 11만 9,351달러로 기존 신경 손상 치료 때와 동일하게 유지된다.

Amvuttra의 확장 승인은 또한 ATTR-CM 치료 시장에서 경쟁이 치열해지는 가운데, 환자들에게 보다 나은 치료 옵션을 제공할 수 있는 중요한 기회를 의미한다. 연구에 따르면, ATTR-CM은 늦게 진단되거나 잘못 진단되는 경우가 많기 때문에 Amvuttra와 같은 치료제가 새로운 희망을 제공할 수 있다. 특히 고령자에게서 나타날 수 있는 야생형 ATTR-CM의 경우, 이 질환은 심부전의 주요 원인 중 하나로 밝혀져 있으며, 더 많은 고령자들이 Amvuttra를 통해 치료 혜택을 볼 수 있을 것으로 기대된다.

Alnylam은 Amvuttra의 효능과 편의성, 그리고 가격 전략을 통해 ATTR-CM 치료 시장에서 점유율을 확대할 계획이다. 그들의 성공 여부는 환자들과 의사들이 Amvuttra의 효능, 편의성, 가격을 어떻게 평가하느냐에 달려 있다.

https://pushinnews.blogspot.com/2025/03/fda-grants-expanded-approval-for.html

FDA Grants Expanded Approval for Alnylam’s Amvuttra in Rare Heart Disease Treatment